AAV基因治疗转化医学方案 -

AAV基因治疗转化医学方案

AAV具有结构简单、易改造、低免疫原性及低整合风险特性，是颇具潜力的外源基因递送载体。通过改造rAAV衣壳蛋白，获得在体外、体内水平具有特异性侵染能力，并搭载肿瘤特异性杀伤人工基因线路的rAAV。

技术路线：

1、构建并包装rAAV衣壳蛋白突变的AAV突变文库

2、AAV突变文库感染肿瘤细胞株

3、NGS测序，筛选有效突变

4、特异性scFv rAAV构建

5、特异性scFv rAAV包装验证

6、特异性scFv rAAV体内体外杀伤验证