腺相关病毒（Adeno-Associated Viral Vector，AAV）属于微小病毒科( parvovirus)，为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp，包括上下游两个开放读码框架(ORF)，位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点，已被广泛地应用于基础研究和临床试验中，并且腺相关病毒载体已成为世界上常用的基因治疗载体之一。

腺相关病毒优势：

  1）安全性高、免疫原性低，动物实验不易造成免疫反应；
  2）体内表达基因时间长：大多数重组rAAV 不会整合到基因组上，rAAV在细胞分裂不旺盛的组织中可持续表达6个月以上;
  3）特异性强： rAAV 有多数种常用的血清型，不同的血清型对不同的脏器有较高的识别及感染能力，是动物实验优选工具病毒;
  4)   安全性高:   目前尚未发现AAV对人体致病，是FDA批准上市的基因治疗药物中非常安全的病毒载体之一；

腺相关病毒血清型选择：

现在研究中常用的rAAV就是利用AAV2型基因组与不同的衣壳蛋白结合产生的混合体病毒载体，不同血清型rAAV具有不同的衣壳蛋白空间结构、序列和组织特异性，表现出一定的器官靶向特异性。